Partnerzy ProQR mają wkrótce ogłosić wyniki badań nad nowatorskim leczeniem mukowiscydozy

„Zaprezentujemy jeszcze w tym roku, w czasie konferencji NACFC (North American Cystic Fibrosis Conference), wyniki na najwyższym poziomie z badań klinicznych PQ-010-002 weryfikujących poprawność koncepcji” – zapowiedział Daniel de Boer, dyrektor generalny ProQR, w niedawnym komunikacie prasowym.

Wstępne dane z drugiej fazy badań klinicznych – PQ-010-001 – również mogą zostać udostępnione podczas NACFC.

Na konferencji ECFS (European Cystic Fibrosis Conference) w czerwcu już zostały zaprezentowane dane przedkliniczne, wskazujące na to, że lek QR-010 doprowadził do „bezprecedensowego przywrócenia funkcji CFTR [błonowego regulatora przewodnictwa] w pomiarze NPD [różnicy potencjałów w nosie]”. Jak wiadomo mutacja ∆F508 usuwa trzy kodujące pary zasad genu CFTR, doprowadzając do wytworzenia nieprawidłowo pofałdowanego i funkcjonującego białka CFTR.

Dla chorych na mukowiscydozę przywrócenie CFTR oznacza potencjalnie zatrzymanie progresji choroby. Leczenie również nie jest obciążające, gdyż lek QR-010 może być przyjmowany samodzielnie za pomocą podręcznego rozpylacza bezpośrednio do płuc chorego. Molekuła uzyskała status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Unia Europejska współfinansuje także prace nad tym lekiem za pośrednictwem projektu PRO-CF-MED realizowanego w ramach programu H2020.

Dwa badania kliniczne

PQ-010-002 oraz PQ-010-001 mają kluczowe znaczenie dla przyszłego sukcesu leku QR-010, a ProQR prowadzi aktualnie nabór chorych na mukowiscydozę, aby przeprowadzić badania.

Badania PQ-010-002 – mające zweryfikować poprawność koncepcji – poświęcone będą ewaluacji wpływu QR-010 na NPD na podstawie pomiaru aktywności białka CFTR wyrażonej sprawnością transportu chlorku przez błony komórkowe w nosie. Naukowcy planują rekrutację 16 homozygotycznych i heterozygotycznych chorych na mukowiscydozę z opcją zwerbowania drugiej kohorty 26 chorych.

Natomiast PQ-010-001 to pierwsza faza 28-dniowych badań randomizowanych w Ameryce Północnej i Europie z podwójnie ślepą próbą, z użyciem placebo i zwiększaniem dawki. Lek QR-010 będzie podawany 64 homozygotycznym chorym wziewnie trzy razy w tygodniu przez cztery tygodnie w celu ewaluacji bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczej dawki QR-010 i wielorazowej dawki rosnącej tego leku. Inne badane punkty końcowe w ocenie skuteczności to pomiary chloru w pocie, przyrost wagi, funkcja płuc oraz ocena objawów ze strony układu oddechowego wg kwestionariusza oceny jakości życia CFQ-R.

Świetlana przyszłość

Potencjał leku QR-010 już został uznany przez FDA w lipcu, kiedy przedsiębiorstwo ProQR otrzymało oznaczenie Fast Track – status przyznawany lekom będącym na etapie opracowywania przeciw poważnym chorobom, które wykazują potencjał, aby odpowiedzieć na niezaspokojone potrzeby medyczne.

„Bardzo cieszy nas oznaczenie Fast Track” – powiedział wówczas de Boer. „Zwraca ono uwagę na niezaspokojoną potrzebę medyczną w mukowiscydozie oraz zapotrzebowanie na innowacyjne i skuteczniejsze leki przeciw tej chorobie. Z radością podejmujemy współpracę z FDA, aby szybciej udostępnić chorym QR-010”.

W najnowszym sprawozdaniu finansowym holenderskie przedsiębiorstwo wykazało budżet na poziomie 85,5 mln EUR na dzień 31 marca, co wystarczy na kontynuowanie działalności do połowy 2018 r.

Więcej informacji:
witryna ProQR