Naukowcy przedstawili nowatorskie podejście do leczenia raka, które może doprowadzić do opracowania nowego leku przeciwko ostrej białaczce szpikowej (ang. acute myeloid leukaemia, AML). To nowe podejście skierowane jest na enzymy związane z rozwojem i podtrzymaniem choroby.
Najnowsze badanie dotyczące AML daje nową nadzieję pacjentom cierpiącym na tę chorobę. AML jest rzadkim rodzajem nowotworu krwi, w przebiegu którego w szpiku kostnym gromadzą się nieprawidłowe białe krwinki i szybko przedostają się do krwi. Ta zagrażająca życiu choroba, występująca najczęściej u osób powyżej 65. roku życia, postępuje szybko i może prowadzić do poważnych zakażeń i niewydolności narządów, jeśli pacjent nie zostanie poddany leczeniu.
W swoim badaniu naukowcy wspierani przez finansowane ze środków UE projekty LeukaemiaTargeted i CRIPTON zaprezentowali nowe podejście, które może doprowadzić do stworzenia nowej klasy leków do leczenia AML. Ich podejście skierowane jest na enzymy, które odgrywają ważną rolę w rozwoju i podtrzymaniu choroby. Wyniki projektu opublikowano w czasopiśmie „Nature”.Nasz organizm do prawidłowego funkcjonowania potrzebuje białek, ale aby je stworzyć, jego DNA musi najpierw zostać przekształcone w kwas rybonukleinowy (RNA). Enzymy odpowiedzialne są za większość reakcji chemicznych zachodzących w komórkach. Wpływają także na wytwarzanie białek poprzez dokonywanie zmian chemicznych w RNA. Czasami jednak enzymy ulegają deregulacji i są wytwarzane w nadmiernych ilościach. W przypadku AML enzym METTL3 przyczynia się do rozwoju tej choroby, jeśli jest nadmiernie eksprymowany w pewnych typach komórek. Zespół badawczy prowadzony przez profesora Tony’ego Kouzaridesa z koordynującego projekt CRIPTON Uniwersytetu w Cambridge zidentyfikował cząsteczkę o nazwie STM2457, która może hamować ekspresję enzymu METTL3.
„Białka są niezbędne do funkcjonowania naszego organizmu i powstają w wyniku procesu, który polega na przekształcaniu naszego DNA w RNA za pomocą enzymów. Czasami proces ten może przebiegać nieprawidłowo, niosąc za sobą potencjalnie katastrofalne dla ludzkiego zdrowia skutki. Do tej pory jeszcze nikt nie obrał tego istotnego procesu za cel w walce z rakiem. To początek nowej ery w zakresie leczenia nowotworów”, mówi prof. Kouzarides w artykule prasowym zamieszczonym w witrynie internetowej „Mirage News”.
Badacze testowali działanie cząsteczki STM2457 w wyhodowanych tkankach pochodzących od ludzkich pacjentów z AML oraz w mysich modelach tej choroby. Odkryli oni, że jej użycie prowadziło do spowolnienia wzrostu komórek nowotworowych i zwiększenia apoptozy, czyli śmierci tych komórek. U myszy podanie cząsteczki STM2457 skutkowało zmniejszeniem liczby komórek nowotworowych w szpiku kostnym i śledzionie, nie wpływając na masę ciała i nie wywołując skutków ubocznych spowodowanych toksycznością. „Jest to zupełnie nowa dziedzina badań nad rakiem i pierwsza stworzona tego typu cząsteczka. Jej skuteczność w uśmiercaniu komórek białaczki i przedłużaniu życia naszych myszy jest bardzo obiecująca i mamy nadzieję, że już w przyszłym roku rozpoczniemy próby kliniczne mające na celu przetestowanie następców tej cząsteczki u ludzkich pacjentów”, stwierdził w tym samym artykule współautor badania, dr Konstantinos Tzelepis, również z Uniwersytetu w Cambridge.
Według doktora Tzelepisa takie podejście można również wykorzystać w leczeniu wielu innych rodzajów nowotworów poza AML, ponieważ oferuje ono społeczności medycznej „nową broń w arsenale skierowanym przeciwko tym okropnym chorobom”. Projekt LeukaemiaTargeted (Selecting genetic lesions with essential function for patients’ leukaemia in vivo as targets for precision medicine) prowadzony jest przez Helmholtz Zentrum München, Niemieckie Centrum Badawcze ds. Zdrowia Środowiskowego. Ten pięcioletni projekt ma dobiec końca w lipcu 2021 roku. Projekt CRIPTON (Role of ncRNAs in Chromatin and Transcription) zakończył się w 2017 roku.
Więcej informacji: