Badanie możliwości leczenia hemofilii typu A

Wspierani przez finansowany przez UE projekt HemAcure naukowcy opracowali nową terapię komórkową, która znajdzie zastosowanie w leczeniu ostrej hemofilii typu A – rzadkiego zaburzenia krzepnięcia wywołanego zbyt niskim poziomem białka krwi zwanego czynnikiem VIII (FVIII) w krwiobiegu. Ustalenia zespołu zostały opublikowane w czasopiśmie „Molecular Therapy – Methods & Clinical Development”.

Dostępne obecnie metody leczenia hemofilii typu A opierają się na powtarzanych często infuzjach FVIII, dlatego nie stanowią w pełni skutecznego leku na tę chorobę. Naukowcy uważają jednak, że długoterminowa ekspresja FVIII w komórkach śródbłonka uzyskana poprzez transfer genów za pomocą wektora lentiwirusowego może stać się jednorazową metodą leczenia. Od kilkudziesięciu lat lentiwirusy są powszechnie wykorzystywane jako wektory przenoszące geny. W terapii genowej mogą one posłużyć do wprowadzenia genów, ich modyfikacji i usuwania w różnych komórkach ssaków.Dodatkowo wspierane przez finansowany ze środków UE projekt VANGUARD badanie miało na celu ustalenie, czy komórki BOEC (ang. blood outgrowth endothelial cells) modyfikowane lentiwirusami i wprowadzane do organizmu za pomocą unaczynionego wyrobu zwanego Cell Pouch™ poprawią fenotyp krwawienia u myszy z hemofilią typu A. System Cell Pouch™ został opracowany przez firmę Sernova, partnera projektu HemAcure, z myślą o leczeniu cukrzycy. Naukowcy odkryli, że wprowadzane za pomocą rozwiązania Cell Pouch™ komórki BOEC modyfikowane lentiwirusami mogą zmieniać fenotyp krwawienia u myszy, przynosząc nowe możliwości leczenia hemofilii typu A u ludzi.

„Ta nowa terapia genowa ex vivo jest pierwszym dowodem na bezpieczeństwo i wykonalność przeszczepu modyfikowanych lentiwirusami komórek BOEC, które wprowadzane są za pomocą wszczepialnego wyrobu medycznego w celu długoterminowego leczenia hemofilii typu A. Z kolei sam proces wytwarzania wszczepu odbywa się zgodnie ze standardami GMP”, mówi główna autorka badania, dr Antonia Follenzi z włoskiej uczelni Università del Piemonte Orientale, cytowana w komunikacie prasowym opublikowanym na stronie „MarketScreener”. „Jeśli badania kliniczne potwierdzą skuteczność tej terapii, może ona stać się nową ważną metodą leczenia, która poprawi jakość życia osób cierpiących na ostrą hemofilię typu A”.

Dr Philip Toleikis, prezes i dyrektor generalny firmy Sernova, powiedział w tym samym komunikacie prasowym: „Ta publikacja to owoc około czterech lat pracy konsorcjum HemAcure – od stworzenia koncepcji tego nowego podejścia terapeutycznego, po badanie jego potencjału jako bezpiecznej i długotrwałej metody leczenia osób cierpiących na hemofilię typu A. Sernova Cell Pouch™ tworzy środowisko, w którym przeszczepione komórki mogą przetrwać i funkcjonować w organizmie, czego dowodem jest produkcja czynnika FVIII poprawiającego krzepnienie krwi, jak donosi dr Follenzi i jej współpracownicy”.

Ukończony już projekt HemAcure (Application of combined gene and cell therapy within an implantable therapeutic device for the treatment of severe hemophilia A) był koordynowany przez Szpital Uniwersytecki w Würzburgu w Niemczech. Z kolei za koordynację projektu VANGUARD (New Generation Cell Therapy: Bioartificial Pancreas to Cure Type 1 Diabetes) odpowiada Uniwersytet Genewski w Szwajcarii.

Więcej informacji:

projekt HemAcure

projekt VANGUARD