Naukowcy uzyskali zgodę na przeprowadzenie pierwszego badania klinicznego fazy I/II z udziałem ludzi dotyczącego zastosowania nowego radykalnego inhibitora Myc, białka biorącego udział w powstawaniu większości nowotworów u ludzi.
Hiszpańska Agencja ds. Leków i Wyrobów Medycznych zaaprobowała pierwsze na świecie badanie kliniczne I/II fazy dotyczące zastosowania związku Omomyc (OMO-103) hamującego działanie Myc u pacjentów z guzami litymi w zaawansowanym stadium. Jest to ważny krok na drodze do stworzenia możliwego do zastosowania w praktyce klinicznej i bezpośredniego inhibitora białka Myc, które wiąże się z powstawaniem większości typów nowotworów.
Ten przełomowy krok opiera się na przedklinicznych dowodach skuteczności i bezpieczeństwa przenikającego do komórek polipeptydu Omomyc w modelach mysich. Jest on również następstwem pomyślnego opracowania przeciwdziałających Myc peptydów przeznaczonych do leczenia kilku różnych typów nowotworów, co udało się dzięki wsparciu finansowanego ze środków UE projektu SYST-iMYC. Firmą odpowiedzialną za opracowanie przełomowego inhibitora Myc jest Peptomyc, spółka typu spin-off założona przez Instytut Onkologii Vall d’Hebron (VHIO), który realizował projekt SYST-iMYC.
„Wcześniej wykazaliśmy, że blokowanie białka Myc ma w niektórych modelach mysich doskonałe działanie lecznicze i towarzyszą mu łagodne skutki uboczne, które są dobrze tolerowane i mają odwracalny charakter”, informuje główna badaczka grupy ds. leczenia nowotworów w modelach mysich VHIO, Laura Soucek, w artykule zamieszczonym na stronie internetowej VHIO. „Po uzyskaniu zgody na rozpoczęcie badań klinicznych wczesnej fazy możemy dalej badać bezpieczeństwo i skuteczność naszej metody leczenia opartej na związku Omomyc, która pomoże naszym pacjentom, którzy są najważniejsi”, kontynuuje Soucek, która jest również współzałożycielką i dyrektorem generalnym firmy Peptomyc.Białko Myc reguluje wiele procesów biologicznych, między innymi biogenezę rybosomów i metabolizm. W przypadku większości typów nowotworów aktywność białka Myc jest rozregulowana, co przyczynia się do progresji i utrzymania choroby, co czyni go obiecującym celem dla leków przeciwnowotworowych. Jednak przez wiele lat naukowcy uważali, że stworzenie leków, których mechanizm działania opiera się na białku Myc jest niemożliwe, głównie ze względu na potencjalnie katastrofalne skutki uboczne dotyczące zdrowych tkanek. Po uzyskaniu zgody na przebadanie inhibitora Myc w wybranych klinikach na terenie Hiszpanii zespół firmy Peptomyc udowadnia teraz, że osoby sceptycznie nastawione do tego rozwiązania były w błędzie.
„Na poziomie przedklinicznym wykazaliśmy skuteczność substancji Omomyc jako peptydu przenikającego do komórek, czyli mini białka posiadającego zdolność do wnikania do komórek i docierania do miejsca docelowego, czyli do jądra komórkowego. Pomyślne dożylne podanie układowe naszego opartego na mini białku inhibitora MYC przeciwko rakowi płuc i innym nowotworom złośliwym doprowadziło w tym tygodniu do osiągnięcia ekscytującego postępu”, powiedziała Marie-Eve Beaulieu, współzałożycielka firmy Peptomyc i dyrektorka naukowa w tym samym artykule z dnia 17 marca 2021 roku.
Strategia zespołu bardzo różni się od wykorzystywanych dotychczas podejść do hamowania białka Myc. „Nasze mini białko Omomyc jest wystarczająco duże, aby precyzyjnie sfałdować się i dopasować się do nieuporządkowanej struktury Myc, co decyduje o specyficzności inhibicji. Jednocześnie jest ono na tyle małe, że przenika przez komórki nowotworowe i jądra komórkowe, aby dotrzeć do swego celu”, wyjaśnia Beaulieu. „Przeprowadzając nasze pierwsze badanie kliniczne wczesnej fazy z udziałem ludzi, mamy nadzieję wprowadzić tę nowatorską terapię do praktyki klinicznej w celu skuteczniejszego leczenia wielu typów nowotworów”.
Firma Peptomyc wkrótce rozpocznie leczenie pacjentów przy użyciu związku Omomyc w trzech ośrodkach badań klinicznych w Barcelonie i Madrycie. Do badania I fazy zostanie zakwalifikowanych dwudziestu pacjentów z guzami litymi w zaawansowanym stadium, u których po wcześniejszym leczeniu nastąpiła progresja choroby. Projekt SYST-iMYC (Development of an effective and safe systemic Myc inhibitor for the treatment of multiple cancer types.), który przyczynił się do tego osiągnięcia, zakończył się w grudniu 2019 roku.
Więcej informacji:
poleca:
